Les thérapies moléculaires ciblées utilisent des médicaments pour cibler des molécules spécifiques (par exemple, des protéines) à la surface ou à l'intérieur des cellules nocives. Ces molécules aident à envoyer des signaux qui indiquent aux cellules de croître ou de se diviser. En ciblant ces molécules, les médicaments arrêtent la croissance et la propagation des cellules nocives tout en limitant les dommages aux cellules normales. Les thérapies ciblées utilisent différents types de médicaments, et chaque médicament agit différemment.
Les chercheurs étudient différentes thérapies ciblées chez l'animal (essais précliniques) et chez l'homme (essais cliniques). Cependant, peu de thérapies ciblées ont été approuvées pour le traitement. Les thérapies ciblées pourraient éventuellement s'avérer plus efficaces et moins nocives que les traitements actuels.